Rediscovering the core of health community
 

Πορτογαλία: Ειδική εγκριτική άδεια σε θεραπεία κατά της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας

Το Εθνικό Σύστημα Υγείας της Πορτογαλίας (SNS) ανακοίνωσε πως δύο παιδιατρικοί ασθενείς που υποφέρουν από νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) έλαβαν θεραπεία με Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) της εταιρείας AveXis, μέλος της φαρμακευτικής εταιρείας Novartis, την 27η Αυγούστου.

Σε σύντομη ανακοίνωσή του το SNS ανέφερε πως το Zolgensma, το οποίο είναι η πιο καινοτόμος θεραπευτική επιλογή για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία και είναι γνωστό ως «το ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο», το προμηθεύτηκε από τις Ηνωμένες Πολιτείες έπειτα από ειδική έγκριση του Πορτογαλικού Οργανισμού Φαρμάκων, Infarmed.

Τα βρέφη είναι τώρα υπό παρακολούθηση στο νοσοκομείο Santa Maria της Λισαβόνας.

Η ανακοίνωση αυτή, αναφέρει πως το κόστος της θεραπείας θα καλυφθεί εξ’ ολοκλήρου από το SNS ενώ, επιβεβαιώνει επίσης πως ένα από τα βρέφη είναι η τεσσάρων μηνών Matilde, η περίπτωση της οποίας κέρδισε τη εθνική προσοχή όταν οι γονείς της ξεκίνησαν διαδικτυακή καμπάνια τον Ιούνιο με σκοπό τη συλλογή κεφαλαίων για τη θεραπεία του παιδιού τους με το σκεύασμα Zolgensma.

Η περίπτωση της Matilde αύξησε σημαντικά το προφίλ του SMA και του Zolgensma στην Πορτογαλία με τα μέσα ενημέρωσης να αναφέρουν πως 10 ακόμη παιδιά είναι πιθανό να δικαιούνται θεραπεία με Zolgensma στην Πορτογαλία.

Το φάρμακο μέχρι στιγμής έχει εγκριθεί μόνο από τις Ηνωμένες Πολιτείες όπου η τιμή χονδρικής του είναι τα 2,125 εκατομμύρια δολάρια.

Το φάρμακο δεν έχει λάβει ακόμα έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, όμως αυτή αναμένεται μέσα στο τελευταίο τρίμηνο του 2019.

Πηγή: Santa Maria Hospital

Written by

Η Φαίη Θειακού είναι Οικονομολόγος|αναλύτρια αγορών στον τομέα της υγείας και ειδικότερα αυτόν του φαρμάκου. Η έρευνά της έχει επικεντρωθεί στον εξαγωγικό τομέα και σε θέματα ανάπτυξης αγορών και market access φαρμάκων.

No comments

LEAVE A COMMENT